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🧬 希少疾患の臨床試験

遺伝性疾患、オーファンドラッグ、患者数の少ない疾患領域のガイド記事と関連する治験情報を掲載しています。

治験の仕組みを先に知る参加前に知っておきたい基本ルール、フェーズ、安全管理を整理しています。安全性と注意点を確認するメリットだけでなく、副作用、不確実性、途中離脱の考え方も確認できます。国内施設から探す日本国内の実施施設や地域別の探し方を見たい方向けの入口です。
🧬フェーズ3
希少疾患募集中
希少疾患の最新治験: 遺伝子治療で注目のデュシェンヌ型筋ジストロフィー試験 NCT07160634
Solid Biosciences Inc.が実施するフェーズ3試験。デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象に、遺伝子治療の文脈でSGT-003 / Placeboを検証します。ClinicalTrials.gov 更新日は2026-05-08、募集状況は募集中です。
NCT071606342026-05-08
🧬領域ガイド
希少疾患ガイド記事
希少疾患の治験ガイド|遺伝性疾患・オーファンドラッグの見方を解説
希少疾患の治験を探す方向けに、遺伝性疾患、オーファンドラッグ、患者登録、国際共同試験の見方を整理した入門記事です。
FIELD GUIDE2026-05-07
🧬実務ガイド
希少疾患ガイド記事
希少疾患の治験で重要な患者レジストリと自然歴研究とは
希少疾患の治験記事を読むときに、患者レジストリ、自然歴研究、遺伝学的確認、紹介ルートの意味を整理した実務ガイドです。
FIELD GUIDE2026-05-07
希少疾患募集中
希少疾患の最新治験: 遺伝子治療で注目のデュシェンヌ型筋ジストロフィー試験 NCT07160634
Solid Biosciences Inc.が実施するフェーズ3試験。デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象に、遺伝子治療の文脈でSGT-003 / Placeboを検証します。ClinicalTrials.gov 更新日は2026-05-08、募集状況は募集中です。
NCT071606342026-05-08
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希少疾患の治験ガイド|遺伝性疾患・オーファンドラッグの見方を解説
希少疾患の治験を探す方向けに、遺伝性疾患、オーファンドラッグ、患者登録、国際共同試験の見方を整理した入門記事です。
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希少疾患の治験で重要な患者レジストリと自然歴研究とは
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希少疾患の最新治験: 遺伝子治療で注目のデュシェンヌ型筋ジストロフィー試験 NCT07160634
Solid Biosciences Inc.が実施するフェーズ3試験。デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象に、遺伝子治療の文脈でSGT-003 / Placeboを検証します。ClinicalTrials.gov 更新日は2026-05-08、募集状況は募集中です。
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希少疾患ガイド記事
希少疾患の治験ガイド|遺伝性疾患・オーファンドラッグの見方を解説
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Solid Biosciences Inc.が実施するフェーズ3試験。デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象に、遺伝子治療の文脈でSGT-003 / Placeboを検証します。ClinicalTrials.gov 更新日は2026-05-08、募集状況は募集中です。
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希少疾患の治験ガイド|遺伝性疾患・オーファンドラッグの見方を解説
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希少疾患の注目治験:A Study of SGT-003 Gene Therapy in Ambulant Males With Duchenne Mus…
This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary objective of evaluating the efficacy of a single IV infusion of SGT-003 in…
NCT071606342026-05-08
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希少疾患の治験ガイド|遺伝性疾患・オーファンドラッグの見方を解説
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希少疾患の治験ガイド|遺伝性疾患・オーファンドラッグの見方を解説
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🧬実務ガイド
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希少疾患の治験ガイド|遺伝性疾患・オーファンドラッグの見方を解説
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希少疾患の治験ガイド|遺伝性疾患・オーファンドラッグの見方を解説
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