この治験が注目される理由
デュシェンヌ型筋ジストロフィー領域で、Solid Biosciences Inc.が実施するフェーズ3試験です。遺伝子治療を軸にSGT-003 / Placeboを評価しており、現在の募集状況は募集中、登録予定人数は80です。
検証対象は SGT-003 / Placebo で、ClinicalTrials.gov では対象疾患が Duchenne Muscular Dystrophy と登録されています。公開登録情報では、有効性と安全性を比較しながら 遺伝子治療 に関する臨床的な意義を確認する設計として整理されています。
本記事では、ClinicalTrials.gov に登録された条件検索「Duchenne muscular dystrophy」を前提に、2026-05-08 時点で更新が新しい試験の中から、希少疾患 カテゴリに最も素直に当てはまる Interventional 試験を採用しています。検索結果は今後変わる可能性があるため、実際の登録情報は必ず公式ページで再確認してください。
基本情報
| 試験番号 | NCT07160634 |
|---|---|
| 対象カテゴリ | 希少疾患 |
| 対象疾患 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ClinicalTrials.gov表記: Duchenne Muscular Dystrophy） |
| ステータス | RECRUITING（募集中） |
| 試験段階 | フェーズ3 |
| 試験タイプ | 介入試験 |
| スポンサー | Solid Biosciences Inc. |
| 登録予定人数 | 80 |
| 実施施設数 | 2 |
| 試験開始日 | 2025-10-22 |
| 主要評価完了予定 | 2029-01 |
| 試験完了予定 | 2034-01 |
| 最終更新日 | 2026-05-08 |
試験デザインと目的
登録上の短い試験名: A Study of SGT-003 Gene Therapy in Ambulant Males With Duchenne Muscular Dystrophy (IMPACT DUCHENNE)
正式試験名: A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy of a Single Intravenous Dose of SGT-003 in Ambulant Males With Duchenne Muscular Dystrophy
デュシェンヌ型筋ジストロフィー の患者像に対して、SGT-003 / Placebo を評価する設計です。主要な確認ポイントは、遺伝子治療 に関する有効性と安全性がどの段階まで検証されているか、また募集状況が実際の受診・相談につながる段階かどうかです。
Brief Summary の原文は英語で登録されていますが、本記事では一般向けに日本語で要点を整理しています。細かな定義や解析方法は公式登録情報の原文を参照してください。
主要評価項目
| Time to Rise (TTR) from Supine Velocity (rise/s) at Day 540 | 評価時期は ClinicalTrials.gov の登録情報で個別に設定されています。 |
|---|
副次評価項目としては、Stride Velocity 95th Centile (SV95C) (m/s) at Day 540、4-Stair Climb (4SC) Velocity (tasks/s) at Day 540、10-meter Walk/Run (10MWR) Velocity (m/s) at Day 540 などが設定されています。
主な参加条件（ClinicalTrials.gov掲載情報の抜粋）
確認されやすい項目
- 対象年齢は 7 歳 から 11 歳 です。
- 対象性別は MALE と登録されています。
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー の診断や病状条件を満たすことが前提です。
- 既往治療歴に関する条件が設定されている可能性があります。
注意が必要な項目
- 健康成人ではなく、対象疾患を持つ患者向けの試験です。
- 重い併存症や安全性上の懸念がある場合は除外される可能性があります。
この試験を追う実務的な意味
希少疾患 領域の記事としては、遺伝子治療 に関する最新更新候補を把握できる点が重要です。フェーズ3 であれば有効性・安全性の確認がどの段階にあるのか、募集中 であれば現時点で参加募集が継続しているか、開始前か、募集が止まっているかを読み分ける必要があります。
また、デュシェンヌ型筋ジストロフィー は同じカテゴリ内でも患者像が限定される場合があります。試験名や要約だけで適合すると判断せず、対象年齢、既往治療、併存症、検査値、通院頻度を公式ページで確認することが前提です。
参照元
本記事は ClinicalTrials.gov の公開登録情報をもとに、一般向けに要点を整理したものです。
この記事の作成方針
記事本文は ClinicalTrials.gov API v2 のデータタイムスタンプ 2026-05-08T09:00:05 を参照し、2026-05-08 に更新確認された登録情報をもとに作成しています。