この試験が目指すもの
糖尿病性腎臓病（糖尿病性腎症）は、日本における透析導入原因の第1位であり、 2型糖尿病患者の約40%が生涯に何らかの腎臓合併症を発症すると言われています。 腎機能は一度低下すると回復が難しく、現行の治療（SGLT2阻害薬・ARB/ACE阻害薬）は 「進行を遅らせる」ものであって「腎臓を再生させる」ものではありません。
ProKidneyが開発するREACT（Renal Autologous Cell Therapy／rilparencel）は、 この常識を覆す可能性を持つ革新的な細胞治療です。 患者自身の腎臓から採取した細胞を体外で培養・濃縮し、 再び腎臓に直接注射することで、腎臓の修復・再生メカニズムを活性化させようとします。
REGEN-006試験は、このREACTの有効性と安全性を証明するための ピボタル（FDA承認申請用）フェーズ3試験です。 2022年に開始し、世界95施設で685名の登録を目指しています。
基本情報
| 試験番号（NCT ID） | NCT05099770 |
|---|---|
| 試験名称 | PROACT（REGEN-006） |
| 薬剤名 | REACT / rilparencel（腎臓自家細胞療法） |
| フェーズ | フェーズ3（ランダム化比較試験） |
| 試験ステータス | 募集中（Recruiting） |
| 対象疾患 | 2型糖尿病＋慢性腎臓病（eGFR 20〜50 mL/min/1.73m²） |
| 対象患者 | 30〜80歳、HbA1c 9.5%以下、血圧管理済みの患者 |
| 試験デザイン |
実験群（コホート2）: 腎生検 → rilparencel注射×2回（12週間隔） 対照群（コホート1）: 擬似手術（サム手術）× 2回 |
| スポンサー | ProKidney（米国） |
| 登録予定人数 | 685名 |
| 実施施設数 | 95施設（米国・台湾・メキシコ・英国・プエルトリコほか） |
| 試験開始日 | 2022年1月5日 |
| 主要評価完了予定 | 2029年12月 |
REACTの仕組み — 腎臓を「自分の細胞で」修復する
REACTのプロセスは以下の通りです：
- 腎生検：患者の腎臓から小さな組織サンプルを採取
- 細胞培養：採取した組織から特定の腎臓細胞（主に尿細管細胞・集合管細胞）を分離・増殖
- 製剤化：培養した細胞をゲル状の製剤（Dextran 40含有）に懸濁
- 腎臓への注射：画像ガイド下に患者の腎実質へ直接注射
- 2回目の注射：約12週後に対側の腎臓にも注射
この「自家細胞」を使う手法の最大の利点は、免疫拒絶のリスクがほぼない点です。 他人の細胞（同種細胞）を使う治療とは異なり、免疫抑制薬の長期服用が不要です。
対象となる患者さん
参加できる可能性がある方
- 30〜80歳の男女
- 2型糖尿病と慢性腎臓病の診断を受けている方
- HbA1c 9.5%以下（血糖コントロール良好）
- 収縮期血圧 ≤140 mmHg、拡張期血圧 ≤90 mmHg
- ACE阻害薬またはARBを最大耐容量で服用中
- SGLT2阻害薬を服用しているか、服用を検討している方
参加できない可能性がある方
- 1型糖尿病の方
- 過去に腎臓移植または臓器移植を受けた方
- 糖尿病性腎症以外の腎疾患がある方
- 直近3か月以内に急性腎障害または大手術を受けた方
- 過去12週以内に心筋梗塞・脳卒中がある方
- NYHA分類IV度の心不全がある方
- 過去3年以内に悪性腫瘍の治療を受けた方
- 抗凝固薬を継続服用中の方
評価指標の詳細
主要評価指標（2つ）
| ① eGFR低下速度（Surrogate Endpoint） | 135番目の参加者が最初の注射を受けてから約18か月後における、リルパレンセル群とサム群の年間eGFR低下速度の差 |
|---|---|
| ② 複合臨床エンドポイント | 最初の注射から「eGFR 40%以上低下・eGFR 15未満/慢性透析/腎移植・腎死または心血管死」のいずれかが最初に起きるまでの時間（最大94か月追跡） |
副次評価指標
| eGFR 40%低下までの時間 | 最大94か月 |
|---|---|
| eGFR 15未満または透析・腎移植までの時間 | 最大94か月 |
| 全死因死亡 | 最大94か月 |
| 腎臓病QoL（KDQOL） | Week 52 |
| 健康関連QoL（EQ-5D-5L） | Week 52 |
なぜ今この試験が重要なのか
① 糖尿病性腎症は「止められない」現実
SGLT2阻害薬（エンパグリフロジン・ダパグリフロジンなど）の登場により、 糖尿病性腎症の進行速度を遅らせることは可能になりました。 しかし腎臓の細胞は一度傷つくと再生しないとされており、 現行薬で腎機能を「回復」させることはできません。 世界で年間200万人以上が透析導入となる中、 真の腎再生医療が求められています。
② 自家細胞療法の革新性
これまでの再生医療は骨髄移植・角膜移植など特定の臓器に限られていました。 腎臓は血流・構造の複雑さから「再生が最も難しい臓器」の一つとされてきました。 REACTは腎臓特有の細胞（尿細管細胞・集合管細胞）を標的にした初めての治療アプローチであり、 成功すれば腎疾患治療のパラダイムシフトとなります。
③ 世界規模の大型フェーズ3試験
685名・95施設という規模はこの分野では最大級です。 米国の主要大学病院（NYU、マウントサイナイ、ヴァンダービルト、ミシガン大など）が参加しており、 結果の信頼性は高いと期待されます。 2029年の最終結果が判明すれば、FDA承認申請に直結するデータとなります。